ה-FDA אישר בימים האחרונים את התרופה "אקיוביה " לילדים מגיל שנתיים עד 16 הסובלים ממחלות כשל של מערכת החיסון – כמו "מחלת ילדי הבועה". הטיפול הכולל נוגדנים ניתן אחת לחודש באמצעות זריקה תת עורית וחוסך את הצורך של הילדים להיחשף לזיהומים בבית החולים על מנת לקבל את התרופה.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר בימים האחרונים את התרופה "אקיוביה" (HyQvia) לטיפול בילדים עם מחלת כשל חיסוני ראשוני בגילאים שנתיים עד 16.
התרופה מבוססת על נוגדנים (אימנוגלובין) שניתנים בזריקה תת-עורית והיא למעשה הטיפול היחידי הניתן אחת לחודש לילדים. "אקיוביה" אושרה לראשונה על ידי מנהל המזון והתרופות בארה"ב (ה-FDA) בשנת 2014 עבור מבוגרים בני 17 ומעלה.
מחלת כשל חיסוני ראשוני נוצרת כאשר אחד ממרכיבי המערכת החיסונית חסר או שאינו פועל בצורה נכונה ולמעשה הגוף אינו מסוגל להילחם בעצמו באנטיגנים. כתוצאה מכך, החולה סובל מזיהומים קשים, חוזרים ונשנים, שלא יגיבו לטיפול שמרני כמו אנטיביוטיקה והוא עלול להידרדר למצבים מסכני חיים.
כיום ישנם למעלה מ-400 סוגים שונים של מחלות ופגמים במערכת החיסון הנגרמים מפגמים מולדים בגנים שונים, הבאים לידי ביטוי בינקות או בילדות (כמו למשל מחלת SCID ידועה יותר בשם מחלת "ילדי הבועה" שנקראת ככה בגלל האמצעים שיש לנקוט על מנת להגן על החולים באמצעות הכנסתם לבועה אטומה שמונעת מחיידקים ונגיפים להיכנס לגופם).
האישור של מנהל המזון והתרופות התבסס על ניסוי קליני שנערך במשך 12 חודשים בקרב 44 חולים בגילאי 2 עד 16, שהראה שבקרב הילדים שקיבלו את הטיפול אחת לחודש שיעור הזיהומים החיידקיים חמורים (aSBI) עמד על 0.04. מדובר בשיעור נמוך משמעותית משיעור ההצלחה שהוגדר מראש שעמד על זיהום חיידקי אחד בשנה לכל מטופל. על פי הממצאים, הפרופיל הבטיחותי ותופעות הלוואי של הטיפול בילדים ובבני נוער היה דומה לפרופיל הבטיחותי ותופעות הלוואי של המבוגרים שקיבלו את הטיפול.
שני היתרונות המשמעותיים בטיפול ב"אקיוביה" (HyQvia) הם שהטיפול ניתן באמצעות זריקה תת עורית בבית של המטופל מבלי צורך להגיע לבית החולים ולקבל טיפול באמצעות עירוי ובכך הילדים ובני הנוער אינם חשופים לזיהומים במרכז הרפואי. בנוסף הזרקה תת עורית מאפשרת לאנזים להגביר את החדירות של הנוגדנים לגוף ולהגדיל את היעילות של הטיפול.
"משפחות של ילדים שחיים עם מחלת כשל חיסוני ראשוני מוצאות את עצמן פעמים רבות עסוקות בצרכים הרפואיים הכרוניים של ילדם", אמר ג'ורי ברי, נשיא ומנכ"ל הקרן לחולים עם מחלת כשל חיסוני ראשוני. "הטיפול באקיוביה מציע אלטרנטיבה טובה הן עבור משפחות החולים והן עבור גופי הבריאות שעשויים להעדיף אפשרות טיפול שניתנת רק אחת לחודש וללא צורך להגיע למרכז רפואי".
